2022年基因治療藥物行業(yè)市場規(guī)模發(fā)展戰(zhàn)略研究預(yù)測及市場運(yùn)營格局規(guī)劃評估

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（1）已上市藥物情況：基因治療藥物全球商業(yè)化進(jìn)程持續(xù)加快。截至2021年8月，全球共上市12款（FDA和EMA合計(jì)批準(zhǔn)）基因治療藥物；2020年，全球基因治療藥物龍頭諾華上市藥物Zolgensma與Kymriah的合計(jì)銷售額已達(dá)到14億美元。

1）美國：截至2021年8月，美國FDA已批準(zhǔn)的在售基因治療藥物有8個(gè)，其中5個(gè)CAR-T，2個(gè)病毒載體療法，1個(gè)溶瘤病毒療法。藥物原研機(jī)構(gòu)為科研院所的占比約50%。

美國食品藥品監(jiān)督管理局已批準(zhǔn)的在售基因治療制品分析

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2）歐洲：截至2021年8月，歐洲藥品管理局已批準(zhǔn)的在售基因治療藥物有11個(gè)，其中3個(gè)是CAR-T療法。藥物原研機(jī)構(gòu)為科研院所的占比約45.45%。

歐洲藥品管理局已批準(zhǔn)的在售基因治療制品分析

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3）中國：截至2021年9月，除重組人5型腺病毒注射液（安柯瑞，Oncorine）之外，復(fù)星凱特的CAR-T產(chǎn)品——奕凱達(dá)?（阿基侖賽注射液）也于2021年6月23日獲批，該藥物系由復(fù)星凱特從美國KitePharma引進(jìn)Yescarta技術(shù)，并獲授權(quán)在中國進(jìn)行本地化生產(chǎn)的靶向CD19自體CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品；藥明巨諾的CAR-T產(chǎn)品——倍諾達(dá)?（瑞基侖賽注射液）已于2021年9月3日正式獲批上市，這是中國第二款獲批的CAR-T產(chǎn)品，也是中國首款1類生物制品的CAR-T產(chǎn)品。瑞基侖賽注射液是在美國Juno公司JCAR017基礎(chǔ)上，由藥明巨諾自主開發(fā)的靶向CD19的CAR-T產(chǎn)品。

中金企信國際咨詢公布的《2022-2028年中國基因治療藥物市場運(yùn)行格局及投資戰(zhàn)略研究報(bào)告》

（2）臨床試驗(yàn)情況：

1）在研臨床試驗(yàn)數(shù)量：在技術(shù)、資本和政策的驅(qū)動(dòng)下，全球基因治療行業(yè)快速升溫，大量基因治療藥物研發(fā)進(jìn)入臨床階段，并自2015年起呈現(xiàn)爆發(fā)式增長。根據(jù)統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，截至2020年底，全球累計(jì)在研基因治療臨床試驗(yàn)超過1,300項(xiàng)。截至2020年底，美國是開展基因治療臨床試驗(yàn)數(shù)量最多的國家，累計(jì)超過650項(xiàng)；其次為中國，累計(jì)超過300項(xiàng)。

隨著精準(zhǔn)醫(yī)療的推進(jìn)、基礎(chǔ)研究和技術(shù)開發(fā)的進(jìn)步、藥物臨床轉(zhuǎn)化熱度的提高，預(yù)計(jì)未來開展的基因治療臨床階段試驗(yàn)將持續(xù)增加。

2）臨床試驗(yàn)按治療領(lǐng)域拆分：截至2020年12月，全球正在進(jìn)行的基因治療臨床試驗(yàn)中，超過一半系針對腫瘤開發(fā)；此外，由于COVID-19新型冠狀病毒的影響，2020年新增大量針對感染性疾病的基因治療；其他適應(yīng)癥分布在血液系統(tǒng)疾病、內(nèi)分泌系統(tǒng)和代謝性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、免疫系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域。

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數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)：中金企信國際咨詢

截至2020年12月，國內(nèi)在CDE注冊的基因治療臨床試驗(yàn)中，針對腫瘤約占75%，針對感染性疾病和循環(huán)系統(tǒng)疾病各約占13%和11%。

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數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)：中金企信國際咨詢

3）基因治療臨床試驗(yàn)按階段拆分：按基因治療試驗(yàn)所處臨床階段，全球約39%臨床試驗(yàn)處于臨床I期，28%處于臨床I-II期，25%處于臨床II-III期，6%處于臨床III期。

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數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)：中金企信國際咨詢

國內(nèi)在研基因治療臨床試驗(yàn)中，約52%處于臨床I期，36%處于臨床II期，13%處于臨床III期。

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數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)：中金企信國際咨詢

（3）新藥獲批情況：截至2021年8月，F(xiàn)DA累計(jì)批準(zhǔn)8款基因治療產(chǎn)品，EMA累計(jì)批準(zhǔn)11款基因治療產(chǎn)品，近年來獲批藥物持續(xù)增加。預(yù)計(jì)到2025年，F(xiàn)DA每年將會批準(zhǔn)10-20個(gè)基因治療產(chǎn)品。總體上，基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展前景將長期向好。