2021年全球及中國基因治療藥物行業(yè)市場發(fā)展態(tài)勢監(jiān)測分析及規(guī)模前景研究預(yù)測
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基因治療藥物全球商業(yè)化進程持續(xù)加快。截至2021年4月，全球共上市1款基因治療藥物；2020年，全球基因治療藥物龍頭諾華上市藥物Zolgensma與Kymriah的合計銷售額已達到14億美元。
中金企信國際咨詢公布的《2022-2028年中國基因治療藥物行業(yè)市場調(diào)查研究及投資潛力預(yù)測報告》
（1）美國：截至2021年4月，美國FDA已批準(zhǔn)的在售基因治療藥物有8個，其中5個CAR-T，2個病毒載體療法，1個溶瘤病毒療法。藥物原研機構(gòu)為科研院所的占比約50%。
美國食品藥品監(jiān)督管理局已批準(zhǔn)的在售基因治療制品
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2）歐洲：截至2021年4月，歐洲藥品管理局已批準(zhǔn)的在售基因治療藥物有9個，其中3個是CAR-T療法。藥物原研機構(gòu)為科研院所的占比約55.56%。
歐洲藥品管理局已批準(zhǔn)的在售基因治療制品
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3）中國：截至2021年4月，中國僅一款經(jīng)NMPA批準(zhǔn)在售的基因治療藥物，即重組人5型腺病毒注射液（安柯瑞，Oncorine）。此外，目前進展最快的是復(fù)星凱特的CAR-T產(chǎn)品——益基利侖賽注射液，系由復(fù)星凱特從美國KitePharma引進Yescarta技術(shù)，并獲授權(quán)在中國進行本地化生產(chǎn)的靶向CD19自體CAR-T細胞產(chǎn)品，其上市申請于2021年1月12日進入行政審批階段。
（2）臨床試驗情況：
1）在研臨床試驗數(shù)量：在技術(shù)、資本和政策的驅(qū)動下，全球基因治療行業(yè)快速升溫，大量基因治療藥物研發(fā)進入臨床階段，并自2015年起呈現(xiàn)爆發(fā)式增長。根據(jù)統(tǒng)計數(shù)據(jù)，截至2020年底，全球累計在研基因治療臨床試驗超過1,300項。其中，美國是開展基因治療臨床試驗數(shù)量最多的國家，累計超過650項；其次為中國，累計超過300項。
隨著精準(zhǔn)醫(yī)療的推進、基礎(chǔ)研究和技術(shù)開發(fā)的進步、藥物臨床轉(zhuǎn)化熱度的提高，預(yù)計未來開展的基因治療臨床階段試驗將持續(xù)增加。
2）臨床試驗按治療領(lǐng)域拆分：截至2020年12月，根據(jù)統(tǒng)計數(shù)據(jù)，全球正在進行的基因治療臨床試驗中，超過一半系針對腫瘤開發(fā)；此外，由于COVID-19新型冠狀病毒的影響，2020年新增大量針對感染性疾病的基因治療；其他適應(yīng)癥分布在血液系統(tǒng)疾病、內(nèi)分泌系統(tǒng)和代謝性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、免疫系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域。
2020年全球在研基因治療臨床試驗按治療領(lǐng)域比重分析
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數(shù)據(jù)統(tǒng)計：中金企信國際咨詢
截至2020年12月，根據(jù)CDE數(shù)據(jù)，國內(nèi)在CDE注冊的基因治療臨床試驗中，針對腫瘤約占75%，針對感染性疾病和循環(huán)系統(tǒng)疾病各約占13%和11%。
2020年中國在研基因治療臨床試驗按治療領(lǐng)域比重分析
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數(shù)據(jù)統(tǒng)計：中金企信國際咨詢
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3）基因治療臨床試驗按階段拆分：按基因治療試驗所處臨床階段，全球約39%臨床試驗處于臨床I期，28%處于臨床I-II期，25%處于臨床II-III期，6%處于臨床III期。
2020年全球在研基因治療臨床試驗按臨床分期比重分析
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數(shù)據(jù)統(tǒng)計：中金企信國際咨詢
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國內(nèi)在研基因治療臨床試驗中，約52%處于臨床I期，36%處于臨床II期13%處于臨床III期。
2020年中國在研基因治療臨床試驗按臨床分期比重分析
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數(shù)據(jù)統(tǒng)計：中金企信國際咨詢
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綜上，我國在基因治療領(lǐng)域雖起步稍晚，但已迅速發(fā)展為全球最主要的基因藥物研發(fā)市場之一，累計臨床試驗數(shù)量僅次于美國，居于全球第2位；進入臨床的基因藥物所處階段以臨床I期居多，臨床II期及之后相對較少。預(yù)計未來隨著臨床試驗階段的基因治療管線持續(xù)增多，臨床階段結(jié)構(gòu)整體向前推進，國內(nèi)基因治療CDMO服務(wù)的市場需求將長期增長。
（3）新藥獲批情況：截至2021年4月，F(xiàn)DA累計批準(zhǔn)8款基因治療產(chǎn)品，EMA累計批準(zhǔn)9款基因治療產(chǎn)品，近年來獲批藥物持續(xù)增加。
2015-2021年全球FDA累計批準(zhǔn)基因治療產(chǎn)品數(shù)量分析
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2015-2021年全球EMA累計批準(zhǔn)基因治療產(chǎn)品數(shù)量分析
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數(shù)據(jù)統(tǒng)計：中金企信國際咨詢
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據(jù)FDA在2019年的聲明，預(yù)計到2025年，F(xiàn)DA每年將會批準(zhǔn)10-20個基因治療產(chǎn)品。總體上，基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展前景將長期向好。