2021年骨髓增生性疾病（MPD）診療行業市場發展趨勢研究預測

?

骨髓增生性疾病（MPD）指分化相對成熟的一系或多系骨髓細胞不斷地克隆性增殖所致的一組腫瘤性疾病，也被稱為骨髓增殖性腫瘤（MPNs）。典型MPD可分為真性紅細胞增多癥（PV）、原發性血小板增多癥（ET）、原發性骨髓纖維化（PMF）、慢性粒細胞白血病（CML）等，各亞型之間可能會因病程進展相互轉化。

1）慢性粒細胞白血病（CML）：

①疾病概覽：慢性髓系白血病（CML）也叫慢性粒細胞白血病，是一種發生在多能造血干細胞的惡性骨髓增生性腫瘤。CML主要分為慢性期、加速期和最終急變期三期。慢性期一般會持續1-4年，患者有乏力、低熱、多汗或盜汗、體重減輕等代謝亢進的癥狀，脾臟腫大是本期最顯著特征，白細胞數明顯增高，中性粒細胞堿性磷酸酶（NAP）活性減低或呈陰性反應。骨髓增生明顯至極度活躍，以粒細胞為主，粒紅比例明顯增高，血清及尿中尿酸濃度增高。加速期患者常出現發熱、虛弱、進行性體重下降、骨骼疼痛，逐漸出現貧血和出血，脾持續或進行性腫大。到急變期即是此病的終末期。

②診療路徑分析：慢性髓性白血病中國診療指南是在參照了美國NCCN指南、歐洲ESMO2017指南、歐洲ELN2013和2020指南，并結合中國實際情況而制定的，與NCCN指南整體差異不大。根據外周血或骨髓中的原始細胞比例可分為慢性期和進展期CML，慢性期CML患者的一線和二線用藥均為酪氨酸激酶抑制劑（TKI）。進展期CML患者根據原始細胞占比又可分為加速期和急變期。加速期患者推薦使用第二代、第三代TKI治療；對于急變期患者，在第二代、第三代TKI治療的基礎上推薦化療聯合治療以提高誘導緩解率，緩解后應盡快行異體造血干細胞移植術。

慢性粒細胞白血病診療路徑分析

?

③流行病學概況：慢性粒細胞白血病可發病于任何年齡組，中國的中位發病年齡為45-50歲，男性多于女性。2019年，中國慢性粒細胞白血病的新發病人數量為1.3萬人，預計將以1.5%的復合年增長率增長到2024年的1.4萬人，而后將以1.4%的復合年增長率增加到2030年的1.5萬人。

2015-2030年中國慢性粒細胞白血病發病人數分析

數據統計：中金企信國際咨詢

全球2019年慢性粒細胞白血病發病人數為6.7萬人，預計在2024年新發病人數量將達到7.4萬人，2030年將達到8.3萬人，2019~2024年間及2024-2030年間的復合年增長率分別為2.0%和1.9%。

2015-2030年全球慢性粒細胞白血病發病人數分析

數據統計：中金企信國際咨詢

?

2）真性紅細胞增多癥（PV）：

①疾病概覽：真性紅細胞增多癥（PV）是一種以克隆性紅細胞異常增多為主的慢性骨髓增生性疾病，90%-95%的患者都可發現JAK2/V617F基因突變。其外周血紅細胞比容增加，血液粘稠度增高，常伴有白細胞和血小板增高、脾大，病程中可出現血栓和出血等并發癥。真性紅細胞增多癥可發生在各個年齡段，但多在中老年中發病，男性多于女性。PV進程主要有三期，一是紅細胞及血紅蛋白增多期，可持續數年；二是骨髓纖維化期，血象處于正常代償范圍，通常在診斷后5~13年發生；三是貧血期，個別演變為急性白血病，大多在2~3年內死亡。

②診療路徑分析：我國專家共識與NCCN指南對真性紅細胞增多癥的治療方案及用藥基本一致。一線治療方法主要是進行對癥治療、血栓預防治療、靜脈放血和降細胞治療；二線治療主要是靜脈給予32P2~4mCi治療、口服白消安治療和蘆可替尼治療。其中，JAK抑制劑蘆可替尼于2014年12月被FDA批準用于治療羥基脲療效不佳或不耐受的PV患者。

真性紅細胞增多癥診療路徑分析

?

③流行病學概況：中國2019年真性紅細胞增多癥的發病人數為2.52萬人，預計2024年將增長到2.57萬人，2030年將增長到的2.59萬人。

2015-2030年中國真性紅細胞增多癥發病人數分析

數據統計：中金企信國際咨詢

?

2019年全球真性紅細胞增多癥的新發病人數量為13.8萬人，預計這一數字到2024年和2030年將分別增加到14.5萬和15.3萬人。

2015-2030年全球真性紅細胞增多癥發病人數分析

數據統計：中金企信國際咨詢

?

3）原發性血小板增多癥（ET）：

①疾病概覽：原發性血小板增多癥為造血干細胞克隆性疾病，也稱為出血性血小板增多癥。外周血象中血小板計數明顯增高，骨髓中巨核細胞增殖旺盛，約50-70%的患者有JAK2/V617F基因突變。約10%的患者有可能轉化為其他類型的骨髓增生性疾病。診斷該病的中位年齡為65歲，女性比男性更容易患原發性血小板增多癥。

②診療路徑分析：《原發性血小板增多癥診斷與治療中國專家共識（2016年版）》與NCCN指南在原發性血小板增多癥的治療方面的建議較一致，應依據患者的年齡、有無CVR或JAK2V617突變、有無血栓病史等來選擇治療策略，治療方案主要是給予阿司匹林、降細胞治療和系統抗凝治療。

③流行病學概況中國2019年原發性血小板增多癥的發病人數為2.80萬人，預計將增加到2024年的2.85萬人，而后將增加到2030年的2.87萬人。

2015-2030年中國原發性血小板增多癥發病人數分析

數據統計：中金企信國際咨詢

?

2019年全球原發性血小板增多癥的發病人數為15.4萬人，預計將以1.0%的復合年增長率增加到2024年的16.1萬人，而后將以0.9%的復合年增長率增加到2030年的17.0萬人。

2015-2030年全球原發性血小板增多癥發病人數分析

數據統計：中金企信國際咨詢

?

4）原發性骨髓纖維化（MF）：

①疾病概覽骨髓纖維化（myelofibrosis，MF）是一種由于骨髓造血組織中膠原增生，其纖維組織嚴重地影響造血功能所引起的一種骨髓增生性疾病。增生的血細胞異常釋放血小板衍化因子（PDGF）及轉化生長因子（TGF-β）等，刺激骨髓內成纖維細胞分裂和增殖及膠原合成增多，并在骨髓基質中過度積聚，形成骨髓纖維化。

按病因是否明確可將MF分型為原發性骨髓纖維化（PMF，病因未明）和繼發性骨髓纖維化，繼發性骨髓纖維化可見于慢性粒細胞白血病、真性紅細胞增多癥、原發性血小板增多癥等疾病。MF的主要特征是骨髓纖維組織增生，脾、肝和淋巴結內的髓外造血。

②診療路徑分析：通過對比2019年NCCN和2019年中國原發性骨髓纖維化指南，可發現美目前的診療路徑原則基本相似，都是依據患者的預后分組來對患者的臨床癥狀進行對癥治療。伴貧血和（或）血小板減少的患者初治時可聯合雄激素和糖皮質激素進行為期至少3個月的治療；促血紅細胞生成素（EPO）治療主要適用于血清EPO<100U/L的貧血患者；也可使用小劑量沙利度胺、潑尼松聯合達那唑進行治療。對于脾大癥狀，主要使用蘆可替尼、羥基脲，或采用脾區照射進行放療。異基因造血干細胞移植是目前唯一可能治愈PMF的治療方法，但有相當高的治療相關死亡率和并發癥發生率。此外，可進行脾切除術或參與臨床試驗。

③流行病學概況：骨髓纖維化的發病率約為1.5/10萬。2019年中國骨髓纖維化新發病例數達2.10萬例，預計將以0.4%的復合年增長率增至2024年2.14萬例。

2015-2030年中國骨髓纖維化發病人數分析

數據統計：中金企信國際咨詢

?

2019年全球骨髓纖維化發病人數為11.5萬人，預計將以1.0%的復合年增長率增加到2024年的12.1萬人，而后將增加到2030年的12.8萬人。

2015-2030年全球骨髓纖維化發病人數分析

數據統計：中金企信國際咨詢

?

5）診療中的未滿足需求與未來發展趨勢分析：目前，骨髓增殖性腫瘤缺乏有效治療方法，臨床常用的治療如雄激素、紅細胞生成刺激因子、羥基脲、沙利度胺、α干擾素等都只能改善患者的癥狀，不能阻止病情進展。唯一能治愈MF等骨髓增殖性疾病的異基因造血干細胞移植也因移植相關并發癥和高死亡率而應用受限。

全球首個獲批骨髓增殖性腫瘤相關適應癥的JAK抑制劑蘆可替尼對縮小脾臟體積作用較佳，但由于對JAK2的抑制，毒副作用較大，可導致嚴重的貧血和血小板降低，嚴重貧血發生率超過45%。在停藥之后，患者的脾臟很快增大。因此，臨床對于選擇性JAK抑制劑等新型靶向藥的需求較為迫切。

?