2021年先天性高胰島素血癥治療藥物行業(yè)市場需求規(guī)模研究預(yù)測及投資建議可行性分析

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（1）先天性高胰島素血癥概述：先天性高胰島素血癥（CHI）是一種與胰島素分泌失調(diào)相關(guān)的罕見病，主要致病原因?yàn)榛蛲蛔儯畛Ｒ姷牟∫蚴蔷幋a胰島β細(xì)胞中腺嘌呤核苷三磷酸敏感性鉀(KATP)離子通道的基因（ABCC8和KCNJ11）突變，另有約半數(shù)患者迄今病因不明。CHI是造成新生兒和兒童持續(xù)性低血糖的常見原因，而持續(xù)性低血糖將嚴(yán)重影響患者中樞神經(jīng)系統(tǒng)甚至死亡。2018年5月11日，該疾病被列入中國國家衛(wèi)生健康委員會等5部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》。

（2）先天性高胰島素血癥流行病學(xué)概況：CHI以新生兒起病最為常見，大約60%的新生兒在出生后的第一個月內(nèi)即發(fā)生低血糖癥，還有30%在出生后一年內(nèi)確診。據(jù)弗若斯特沙利文報(bào)告，全球CHI發(fā)病人數(shù)已從2016年的14.9萬人增長至2020年的15.5萬人，預(yù)計(jì)2030年全球CHI患者人數(shù)將增長至17萬人。

中金企信國際咨詢公布的《2021-2027年中國先天性高胰島素血癥治療藥物市場研究及投資建議預(yù)測報(bào)告》

2016-2030年全球CHI患者人數(shù)分析

數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)：中金企信國際咨詢

2020年中國CHI患者數(shù)量已達(dá)到4.7萬人，預(yù)計(jì)2030年患者數(shù)量將達(dá)到4.8萬人。我國對CHI尚無統(tǒng)一的診斷標(biāo)準(zhǔn)，對CHI的診斷造成了一定的阻礙。隨著我國社會經(jīng)濟(jì)的快速發(fā)展，對罕見病診療重視程度的逐漸提高，CHI的診斷標(biāo)準(zhǔn)逐漸明確，未來將有更多的患者被發(fā)現(xiàn)并接受治療。

2016-2030年中國CHI患者人數(shù)分析

數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)：中金企信國際咨詢

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（3）先天性高胰島素血癥治療藥物及發(fā)展趨勢：臨床中針對于CHI治療的藥物非常有限，全球僅有二氮嗪獲批上市，存在較大的臨床未滿足需求。二氮嗪是CHI的主要治療藥物，但對最為常見的KATP離子通道突變（ABCC8和KCNJ11突變）導(dǎo)致的先天性高胰島素血癥患者治療效果不佳，82%的患者無法得到有效的治療25，在患者人群方面存在較大的限制，且易導(dǎo)致多種不良反應(yīng)發(fā)生。

奧曲肽是一種生長抑素，一般在對二氮嗪治療效果不佳的患者中使用。研究表明，過量使用奧曲肽可同時抑制胰高血糖素和生長激素從而導(dǎo)致更為嚴(yán)重的低血糖。此外，奧曲肽在長期使用過程中易產(chǎn)生耐藥性。相比于其他疾病領(lǐng)域，罕見病治療藥物的研發(fā)面臨著更多的挑戰(zhàn)。患者人群較為分散，對疾病發(fā)展史了解有限，已上市藥物數(shù)量較少，都嚴(yán)重制約了罕見病藥物的研發(fā)。包括CHI在內(nèi)的罕見病治療領(lǐng)域，目前仍存在較大的未滿足需求，臨床治療中迫切需要更為安全有效的治療藥物。隨著更多旨在推動罕見病藥物研發(fā)的政策與計(jì)劃出臺，未來將會有助于罕見病藥物研發(fā)。