2021年兒童用藥行業市場規模發展潛力研究預測及未來市場競爭策略研究
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兒童藥是指14歲以下未成年人使用的專用藥品，包括專門針對兒童的專用藥品或藥品說明書中標明兒童使用用法用量的藥品。總體而言，目前我國兒童用藥市場不成熟，兒童用藥配備不足，呈現“三少兩多”的市場特點，一是兒童專用藥品種少、劑型少、劑量規格少、普藥多、不良反應情況多。二是兒童藥藥品口感不好，用藥依從性差，長期存在“用藥靠掰，劑量靠猜”，“小兒酌減”情況，兒童濫用藥物嚴重危害兒童健康。隨著國家更加關注兒童成長，社會和家庭規范用藥意識增強，兒童藥市場規模將逐步提高。
（1）兒童藥市場潛力大：據國家統計局在2020年1月發布了中國截止2019年年底的人口數據，我國0~15歲周歲人口占總人口比重為17.9%，數量達到2.5億人。根據國家衛生健康委員會《中國衛生健康統計年鑒》數據統計，醫療衛生機構兒科門診率穩步上升，2019年醫院兒科門急診就診人數達到3.3億人次，一定程度上帶動了兒童藥市場容量的上升。
2010-2019年中國兒童門診人次分析
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???數據統計：中金企信國際咨詢
目前國內兒童藥種類少，劑型缺，用藥規范待提升。國內現有的3500多個藥品制劑品種中，兒童專用藥品種僅有60多種，比例僅占1.7%，兒童專用藥品種極其短缺。兒童常用處方藥中，注射劑和片劑居多，兒童用藥的依從性和便利性不足，口服溶液、滴劑、口服混懸劑、掩味顆粒劑等適宜兒童服用的劑型少。且兒童用藥不規范使用現象多見，大部分說明書中未精準標示兒童用法用量，僅標識“兒童酌減”，為兒童用藥安全帶來很大障礙。隨著國家對于兒童精準給藥、安全用藥的重視，兒童專用藥空間發展巨大。
中金企信國際咨詢公布《2021-2027年中國兒童用藥行業市場發展態勢及投資前景可行性報告》
2）政策扶持力度逐年加大：雖然我國兒童藥政策建立健全與國外存在差距，但近年我國政府持續推出利好政策保障兒童藥市場健康發展。2011年，國務院發布《中國兒童發展綱要（2011-2020年）》，為加強兒童疾病防治，鼓勵兒童專用藥品研發和生產，擴大國家基本藥物目錄中兒科用藥品種和劑型范圍，完善兒童用藥目錄。2014年，國家衛生計生委、國家發展改革委等六部委發布《關于保障兒童用藥的若干意見》，從鼓勵研發創制、加快申報審評、確保生產供應、強化質量監管、推動合理用藥、完善體系建設、提升綜合能力等環節，對保障兒童用藥提出了具體要求。
同時，政策積極鼓勵和支持兒童藥的研發發展。CDE出臺指導原則將大幅縮短兒童藥研發周期，提速研發審批過程，促使該領域專業人才不斷涌現，加速國內兒童專業藥研發創新。
2020年鼓勵兒童藥研發主要政策（部分）分析
時間 | 部門 | 文件名 | 與兒童藥發展相關的內容 |
2020年 | 國家市場監督管理總局 | 《藥品注冊管理辦法》 | 符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規格，藥品上市許可申請時，具有明顯臨床價值的藥品，可以申請適用優先審評審批程序。 |
2020年 | 國家藥品監督管理局 | 《真實世界研究支持兒童藥物研發與審評的技術指導原則（試行）》 | 本指導原則著重介紹現階段真實世界研究支持我國兒童藥物研發時的常見情形及關注點，有關真實世界研究的基礎概念、基本原則、研究設計及統計方法學等內容，指導原則適用于各類別兒童用藥，包括化學藥品、中藥及生物制品。 |
2020年 | 國家藥品監督管理局 | 《藥品上市許可優先審評審批工作程序（試行）》 | 符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規格，可以申請適用優先審評審批程序。（1）對于新品種，應當滿足以下任一條件：①針對嚴重威脅兒童生命或者影響兒童生長發育，且目前無有效治療藥物或治療手段的疾病；②相比現有上市藥品，具有明顯治療優勢；（2）對于新劑型，應當同時滿足以下兩個條件：①現有上市劑型的藥品說明書中包含有明確的兒童適應癥和兒童用法用量信息；②現有上市劑型均不適用于兒童人群，新劑型屬于兒童人群適宜劑型；（3）對于新規格，應當同時滿足以下兩個條件：①現有上市規格的藥品說明書中包含有明確的兒童適應癥和兒童用法用量信息；②現有上市規格均不適用于兒童人群，新規格適于兒童人群使用。 |
2020年 | 國家藥品監督管理局藥品審評中心 | 《化學仿制藥透皮貼劑藥學研究技術指導原則》 | 對開發兒童專用劑型具有重要的技術指導意義。 |
2020年 | 國家藥品監督管理局藥品審評中心 | 《化學藥品改良型新藥臨床試驗技術指導原則》 | 闡述化學藥品改良型新藥（以下簡稱化藥改良新藥）的臨床優勢以及不同優勢化藥改良新藥的臨床試驗設計與評價原則，為化藥改良新藥臨床研究提供技術指導和參考。 |
2020年 | 國家藥品監督管理局藥品審評中心 | 《兒童用藥（化學藥品）藥學開發指導原則（試 行）》 | 為了進一步促進我國兒童藥物研發，滿足兒童用藥需求，為兒童用藥開發提供研發思路和技術指導，藥審中心組織制定了兒童用藥（化學藥品）藥學開發指導原則。 |
2020年 | 國家藥品監督管理局藥品審評中心 | 《兒科用藥臨床藥理學研究技術指導原則》 | 為了促進兒童藥品研發，進一步明確兒科用藥臨床藥理學技術要求，藥審中心組織制定了兒科用藥臨床藥理學研究技術指導原則。 |
總體來看，在國家大力扶持兒童藥發展背景下，隨著廣大人民生活水平日益提高，行業具有巨大的發展空間和良好的發展前景，處于大有可為的戰略機遇期。
（4）兒童用藥產業發展前景分析：近年雖然我國出生率呈下降趨勢，但國內兒童人口基數依然巨大。同時，國內兒童用藥市場尚不成熟，優質品種少、研發轉化難、依從度差、循證研究缺失的情況突出，兒童專用藥所占年藥品注冊批件比例極低，兒童用藥市場規模遠未飽和，專業兒童藥產品市場成長空間巨大。根據國家衛生健康委員會《中國衛生健康統計年鑒》數據統計，醫療衛生機構兒科門診率穩步上升，2019年兒科門急診就診人數達到3.3億人次，一定程度上帶動了兒童藥市場容量的上升。據國家統計局2020年1月公布數據顯示，截止2019年年底，我國0~15歲周歲人口占總人口比重為17.9%，數量達到2.5億人，兒童群體基數龐大。2021年2月，中國國家衛健委表示東北地區可探索全面放開人口生育限制，未來如果進行全國性推行，第四次嬰兒潮或將到來。
2021年是“十四五”開局、開啟全面建設社會主義現代化國家新征程的一年。國家相關部門出臺的多項政策對醫藥細分行業發展產生重要影響。
兒童用藥方面，CDE出臺指導原則將大大縮短兒童藥研發周期，提速研發審批過程，促使該領域專業人才不斷涌現，加速國內兒童專業藥研發創新。2020年9月1日，CDE發布《真實世界研究支持兒童藥物研發與審評的技術指導原則（試行）》通告，真實世界研究作為新研究方法中的一種，逐步用于支持兒童藥物的研發與審評，為新藥注冊、擴展兒童適應癥、完善兒童劑量方案等提供支持。藥理機制明確，具備可靠的境外兒童臨床研究證據和國內兒科臨床應用基礎，用于兒科人群的臨床療效明確，經過獲益風險評估，可實施中國兒童臨床研究豁免。
罕見病方面，國家重視罕見病群體，鼓勵罕見病藥物研發生產。隨著國家經濟社會發展和人民生活水平的提高，罕見病受到社會各界關注，國家衛健委已經著手加大罕見病防治力度。2020年1月，國家衛健委辦公廳關于設立全國罕見病診療協作網辦公室的通知；2020年9月2日，國家衛健委關于印發國家衛生健康第二屆罕見病診療與保障專家委員名單的通知，鼓勵罕見病治療藥品研發。
2021年，國內醫改大環境進入新的階段，國家基藥目錄擴容、新醫保目錄掛網招標、藥品帶量采購及動態調整，按病種付費（DRGs）擴大試點等一系列舉措的落實，國內醫藥企業將迎接新一輪的機遇和挑戰。2021年國家基藥目錄即將調整，國家基藥政策將使得基本藥物的價值凸顯，基藥配備的大幅提升將擠占其他藥品的臨床使用。根據國務院辦公廳發布《關于完善國家基本藥物制度的意見》，對通過一致性評價的藥品品種，按程序優先納入基本藥物目錄。未通過一致性評價的基本藥物品種，逐步調出目錄。鼓勵醫療機構優先采購和使用通過一致性評價、價格適宜的基本藥物。2020國家醫保目錄于2021年3月1日起正式執行，連同各省市地方增補藥品目錄將直接掛網采購。目前全國多地鼓勵醫療機構采購和使用通過一致性評價的產品，同品種達到3家及以上通過一致性評價的，在招投標中將不選用未通過的產品。